Una sola inyección podría ser suficiente para que los pacientes con hemofilia B, una forma del trastorno de coagulación sanguínea, no necesiten volver a tomar medicamentos, afirman científicos.
Investigadores del Reino Unido y EUA, inyectaron a seis pacientes un virus que reemplaza el gen defectuoso que causa la enfermedad por una versión funcional capaz de producir las proteínas necesarias para la coagulación sanguínea.
Cuatro de los pacientes, dejaron de tomar sus medicamentos convencionales, el tratamiento se considera como verdaderamente excepcional con el potencial de cambiar la vida de estos pacientes.
La hemofilia, que se divide en los tipos A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo que puede conducir a hemorragias letales, las personas con hemofilia B no pueden producir una proteína llamada factor IX.
Actualmente estos pacientes deben recibir inyecciones de factor IX, varias veces a la semana.
En el estudio tomaron un virus que produce infecciones sin causar síntomas, llamado virus adeno-asociado ocho, y lo modificaron para que infectara las células hepáticas con material genético del factor IX, el gen entrenó a las células para que crearan las proteínas que se encargan de producir el compuesto.
Seis pacientes recibieron la inyección del virus modificado a dos se les suministró una dosis baja, a otros dos una dosis mediana y otros dos una dosis alta.
Los resultados, afirman los científicos, mostraron que los niveles de factor IX pueden incrementarse, después de la inyección los niveles del factor IX variaron desde 2 a 12%. El primer paciente que recibió la inyección mantuvo niveles de 2% durante más de 16 meses.
Uno de los pacientes que recibió la dosis más alta mantuvo niveles que fluctuaron entre 8% y 12% durante 20 semanas, Carl Walker, un paciente inglés de 26 años, mostró la mayor mejora, y comenta que juega fútbol, corre y participa en triatlones, y antes debía inyectarse antes de participar en esas actividades y en ocasiones también después. No tener que hacerlo, ha sido extraordinario, agrega el paciente.
Será necesario confirmar los resultados en un número más amplio de pacientes y seguirlos durante períodos más largos para ver cuánto dura el efecto.
Los resultados del estudio se publicaron en New England Journal of Medicine (Revista de Medicina de Nueva Inglaterra.
