Nueva terapia genética para tratar la Enfermedad de Parkinson

La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal

Un nuevo tratamiento, en el que se aplica una terapia con tres genes, parece ser segura y efectiva para controlar la función motora en los pacientes con Enfermedad de Parkinson, según una nueva investigación dirigida por el Dr. Kyriacos Mitrophanous, jefe de investigación de la empresa Oxford BioMedica en Inglaterra La nueva terapia, llamada ProSavin, funciona al reprogramar las células cerebrales que producen la sustancia química dopamina, esencial para el control del movimiento. La falta de dopamina provoca temblores, rigidez en los miembros y la pérdida de equilibrio que sufren los pacientes con la enfermedad de Parkinson, considerada neurodegenerativa.

La investigación demuestra que se pueden administrar los genes de forma segura dentro del cerebro de los pacientes y crear dopamina, la empresa farmaceútica Oxford BioMedica, desarrolló la terapia y financió el estudio.

La terapia ProSavin también ayuda a suavizar los altibajos que a menudo produce el medicamento levodopa, que es el tratamiento estándar actual.

El nuevo tratamiento usa un virus inofensivo para que lleve los tres genes productores de dopamina directamente a la zona del cerebro que controla el movimiento. Estos genes son capaces de convertir las células nerviosas no productoras de dopamina en células productoras de dopamina.

Aunque los resultados del estudio son prometedores, los investigadores sugieren que deben interpretarse con precaución, pues los beneficios observados están dentro del rango del “efecto placebo” observado en otros ensayos clínicos.

Los expertos reaccionaron de manera positiva, aunque con precaución, a los hallazgos, que fueron publicados en la revista The Lancet. El tratamiento parece seguro, su potencial como reemplazo para la terapia actual todavía debe demostrarse.

El Dr. Mitrophanous cree que este nuevo tratamiento tendrá un mejor rendimiento que la estimulación cerebral profunda o la levodopa. Con el tiempo, los pacientes necesitan dosis más elevadas de levodopa. El beneficio empieza a decaer entre los 5 y los 10 años después de empezar a tomar el medicamento.

Los investigadores no afirman que esta nueva terapia sea una cura, pues las células cerebrales siguen muriendo. Pero la esperanza es dar a los pacientes cinco años adicionales antes de que la enfermedad progrese más

Para realizar el estudio, el Dr. Mitrophanous y sus colaboradores probaron 3 dosis de ProSavin en 15 pacientes con enfermedad de Parkinson que ya no respondían a los otros tratamientos. Evaluaron la respuesta de los pacientes según una escala que mide el habla, los temblores, la rigidez, los movimientos de los dedos, la postura, la manera de andar y la lentitud del movimiento.

Todos los pacientes mostraron mejoras significativas en las puntuaciones motoras en las 12 horas siguientes al momento en que dejaron de tomar otros medicamentos, a los seis meses y al año de haberse sometido a una cirugía.

Los pacientes a los que se inyectó ProSavin presentaron efectos secundarios moderados. Los más habituales durante el periodo en que tomaban el medicamento fueron los movimientos involuntarios (disquinesia) y la fluctuación entre la movilidad y la inmovilidad, lo que se conoce como fenómenos on-off, que se producen cuando el efecto de medicamento levodopa desaparece.

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