Informes de los primeros pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) tratados con la terapia con células madre adultas de BrainStorm Cell Therapeutics no mostraron efectos colaterales importantes y el tratamiento hasta ahora demostró ser seguro, de acuerdo con información porporcionada hoy por la compañía.
BrainStorm, con sede en Israel, está desarrollando NurOwn para el tratamiento de la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, una condición neurodegenerativa progresiva que afecta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) otorgó la designación de fármaco huérfano a NurOwn. El programa de la FDA de medicamentos huérfanos alienta el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras brindando incentivos financieros.
«No se han registrado efectos colaterales importantes en los pacientes iniciales que hemos tratado con la tecnología NurOwn de BrainStorm», señaló Dimitrios Karussis, jefe de la unidad de esclerosis múltiple del Centro Médico Hadassah en Israel, quien está dirigiendo el ensayo. «Además, aunque estamos realizando un ensayo sobre seguridad; el seguimiento clínico inicial de los pacientes tratados con las células madre muestra indicios de efectos clínicos benéficos, como una mejora en la capacidad para respirar y tragar, y también en la fuerza muscular», agregó.
Los pacientes del estudio son trasplantados con células madres derivadas de su propia médula ósea y tratados con la tecnología NurOwn. La fase inicial del estudio está diseñada para establecer la seguridad de NurOwn y luego se expandirá la investigación para evaluar la eficacia de la terapia.
«En base al informe de seguridad preliminar, el comité de ética y seguridad del hospital brinda a la compañía aprobación para proceder con el tratamiento de los siguientes pacientes», dijo Chaim Lebovits, presidente de BrainStorm.
Según la Asociación de Esclerosis Lateral Amiotrófica, en Estados Unidos cada año se diagnostica a 5.600 personas con la enfermedad. Se estima que unos 30.000 estadounidenses padecen la condición.
