Un equipo de científicos de la universidad Queen’s de Belfast (Irlanda del Norte), encabezados por el Dr. Stuart Elborn ha desarrollado un nuevo tratamiento para tratar la Fibrosis Quística, la enfermedad genética más frecuente en Europa.
Se trata de una pastilla llamada VX-770, que puede comenzar a comercializarse el próximo otoño.
El nuevo fármaco está diseñado, para tratar una variante de la Fibrosis Quística que ataca a individuos que poseen el llamado «gen celta», común entre algunos habitantes de la isla de Irlanda.
Se estima que unas 1.100 personas padecen Fibrosis Quística en Irlanda, proporcionalmente el país con el mayor número de este tipo de enfermos en todo el mundo.
Señaló el Dr. Elborn, que la pastilla «VX-770» actúa con éxito sobre el defecto causado por la mutación del «gen celta», y confia en que este descubrimiento tenga consecuencias positivas para el resto de los enfermos.
El desarrollo de este fármaco es significativo porque es el primero que demuestra que el tratamiento de la causa fundamental de la fibrosis quística puede tener profundos efectos sobre la enfermedad, incluso en personas que han vivido con ella durante años.
Entre otros logros, mejora la «función proteica» y, en consecuencia, actúa sobre las deficiencias fundamentales que provocan la enfermedad.
El grupo de investigadores de la universidad reconoce que todavía es pronto para determinar si el citado tratamiento mejorará la expectativa de vida de los afectados, pero resalta que mejora todas las pruebas respiratorias y reduce los brotes.
La Fibrosis Quística es una de las alteraciones genéticas graves más frecuentes, que afecta a diferentes órganos del cuerpo, sobre todo pulmones y páncreas, lo que puede provocar crisis respiratorias y trastornos digestivos.
