La investigación, encabezada por la Dra. Kay Davies, quien es especialista en desordenes genéticos humanos en la Universidad de Oxford, Inglaterra, puede conducir al desarrollo de una píldora diaria para tratar a pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne esta enfermedad, que es la forma más común de distrofia muscular.
La Distrofia Muscular de Duchenne es un trastorno hereditario más común en hombres que en mujeres. Afecta a aproximadamente 1 de cada 3.600 hombres, es una de las distrofias que empeoran más rápidamente, la mayoría de los pacientes deben usar una silla de ruedas al cumplir los 12 años.
La investigadora comenta que han demostrado que el fármaco puede reducir dramáticamente la debilidad muscular en ratones. Actualmente no existe un tratamiento efectivo para esta enfermedad, los pacientes pueden tomar esteroides y hormonas del crecimiento para controlar los síntomas pero dichos medicamentos no protegen a los músculos del debilitamiento.
El nuevo fármaco fue identificado al analizar compuestos terapéuticos que logran incrementar los niveles de utrofina, la cual puede mejorar la fortaleza muscular.
La utrofina, explican los científicos, parece compensar la carencia de la proteína distrofina, que deja de funcionar adecuadamente en los pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne.
Entre los compuestos, el candidato más prometedor, nombrado SMT C1100, fue probado en un modelo de ratones con distrofia muscular en tres laboratorios en Inglaterra, Italia y Estados Unidos.
Los ratones tratados con el fármaco desarrollaron músculos más fuertes y no se cansaban tan fácilmente como el resto. Además lograron un rendimiento 50% mayor en rutinas de ejercicio.
Las pruebas preliminares en voluntarios humanos no presentaron problemas de seguridad pero revelaron que es necesario llevar a cabo más investigaciones para mejorar la fórmula del medicamento.
El profesor Max Parmar, del Consejo de Investigación Médica del Reino Unido, afirma que este estudio, presenta una plataforma importante con la cual se puede avanzar y llevar a cabo una progresión seria por medio de ensayos clínicos.
