Por primera vez, Europa se encuentra a la vanguardia y está a un paso de aprobar una terapia genética que será un hito en este campo.
Las terapias genéticas alteran el ADN de un paciente con el fin de tratar enfermedades hereditarias transmitidas de padres a hijos.
La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado una terapia para una extraña enfermedad genética que no permite a las personas digerir apropiadamente las grasas, ahora le toca a la Comisión Europea tomar la decisión final.
La idea de la terapia genética es simple: si existe un problema con alguna parte del código genético de un paciente, entonces se reemplaza esa parte del código, la realidad ha demostrado no ser tan sencilla. Por el momento, no existen terapias genéticas disponibles fuera de un laboratorio de investigación en Europa o EUA.
El Comité de Productos Medicinales para Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos ha considerado el uso de Glybera para tratar la deficiencia de lipoproteína lipasa.
Una de cada un millón de personas posee esta deficiencia, quienes padecen la enfermedad tienen copias dañadas de un gen que es esencial para descomponer la grasa.
Esto lleva a la acumulación de grasa en la sangre y los pacientes tienen dolores abdominales y una seria pancreatitis, una enfermedad que puede ser mortal.
La única manera de controlar esta condición es mantener una dieta muy baja en grasas, la terapia utiliza un virus para infectar las células musculares con una copia sana del gen y es recomendada para pacientes con pancreatitis grave que no pueden controlar la enfermedad por medio de la dieta.
El fabricante UniQure consideró que la decisión constituye un «gran avance» para los pacientes y la medicina en general. Los pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa tienen miedo de ingerir una comida normal, ya que puede generar una inflamación aguda y extremadamente dolorosa del páncreas, lo que a menudo resulta en una visita a los cuidados intensivos, por primera vez, existe un tratamiento para esos pacientes que no sólo reduce el riesgo de enfermarse gravemente, sino que además tiene un efecto beneficioso durante varios años, luego de sólo una sola inyección.
Restaurar la capacidad natural del cuerpo de descomponer las partículas de grasa en la sangre a fin de prevenir la pancreatitis y severos dolores abdominales que sufren los pacientes, de eso se trata la terapia genética: es curar la enfermedad a un nivel genético.
